Biliyoruz ki CRISPR 2018'le beraber hayatımıza giren büyük bir keşif. Bu yöntem ardından pek çok gelişim ve bilimsel kazanım anlamına geldi.
Bilim insanları ilk defa CRISPR genetik aracı yönetimi ele alarak, büyük memeli hayvanlarda(köpeklerde) Duchenne musküler distrofisinin (DMD) ilerleyişini engellemeyi başardı.
UT Southwestern Tıp Merkezi gerçekleştirilen bu araştırma hayat kurtarabilecek bir çözüme dönüştürurulmeyi bekliyor.
Science dergisinde yayınlanan çalışmada DMD taşıyan köpeklerin kas fiberler görülmemiş bir iyileşme gösterdigi kayıt edildi. Duchenne musküler distrofisi, malesef çocuklarda daha çok görülen ölümcül genetik hastalıklardan birisi durumunda.
Genetik mutasyonla beraber distrofin üretimi engelleniyor ki buda, bu protein kas fonksiyonunun üretilmesinde kritik bir rol ustleniyor.
Science’da yer alan çalışmada distrofik kas isimli yapı tekli gen düzenleme de klinik denemelerde büyük adım atıldığı ifade ediliyor. Bilhassa şuandan Dr. Olson’un çalışma ekibi, mutasyona uğramış DNA’nın stratejik noktalarında tek bir kesim gerçekleştirerek, farelerde ve insan hücrelerinde DMD mutasyonlarını düzdüzeltmeyi başardı.
Araştırmada DMD hastalarında en çok rastlanan mutasyon tipini paylaşan dört köpekte aynı tekniği denedi. Bilim insanları distrofin genini meydana getiren 79 ekzondan biri olan ekzon 51’e CRISPR gen düzenleme bileşenlerini sunmak için zararsız bir adenovirüs (AAV) kullanılarak işlem yapıldı.
CRISPR, kusurlu eksonu düzenledi ve birkaç hafta ardından eksik olan protein, vücudun bütününde kas dokusunda yeniden üretildi sonuçta kalpte yüzde 92 düzeltme ve diyaframda yüzde 58 yani solunum için gerekli olan kasda iyileşme olduğu gözlemlendi.
Detaylı bilgi için BIO'daki adresimizi ziyaret edebilir, bilim adına dair her şey den ilk haberim benim olsun diyorsan da instagram: @gencbeyyin 'i TAKİP ederek aramıza katılabilirsin❗😇
.
.
Bilimle Kalmanız Dileğiyle..
Kaynak:
https://www.sciencedaily.com/releases/2018/08/180830143205.htmReferans:
Leonela Amoasii, John C.W. Hildyard, Hui Li, Efrain Sanchez-Ortiz, Alex Mireault, Daniel Caballero, Rachel Harron, Thaleia-Rengina Stathopoulou, Claire Massey, John M. Shelton, Rhonda Bassel-Duby, Richard J. Piercy, Eric N. Olson. Gene editing restores dystrophin expression in a canine model of Duchenne muscular dystrophy. Science, 2018; eaau1549 DOI: 10.1126/science.aau1549
Kayıtlar
Hiç yorum yok:
Yorum Gönder