Bazı engeller olsa da kalıtsal göz hastalıklarının tedavisi için CRISPR tekniği gelecek vaat ediyor.

CRISPR devrimi devam ediyor. Genom düzenleme tekniği  hayvanlarda kalıtsal göz hastalıkları üzere uygulandığında iyi sonuçlar verdi.İnsanlar üzerinde tedavi yöntemi olabilir.
Fareler üzerinde yapılan deneyde göz genleri devre dışı bırakmak için CRISPR kullanmak mümkün olduğunu göstermiş olan Avustralya Üniversitesinde, Alex Hewitt “kesinlikle çok potansiyel var. heyecanlıyız,” diyor.

İnsanlar üzerinde CRISPR tekniğinin ilk denemeleri yakında başlayacak. Ağustos ayında, Çin'li bir grup ( “İlk insan deneme“) tekniği ile akciğer kanseri tedavi etmeyi planlanılıyor.Ama takım sadece vücudun bağışıklık hücrelerinin, kanser hücrelerini öldürmek için kullanılacak. Birçok diğer hastalıklarda yine de vücudu çok daha büyük bir mücadele içinde iken, hücreleri değiştirmenin  yollarını bulmalıyız.

Diğer dokulara nazaran  göz hücreleri için yeni bir DNA elde etmek daha kolay olduğunu, göz hastalıkları tedavi etmek için genom düzenleme kullanılması daha kolay bir çözüm olarak görülüyor. Birkaç takım olasılığını araştırıyor.
“İlk kez bu genom düzenleme bizim için güvenli olarak bilinen bir yöntem kullanılarak test edilmiştir.“Tüm grup araçları göz  yapmak için gerekli olan büyük bir engelle karşı karşıya. CRISPR makine kodlama genleri büyük ve yaygın hücreleri içine yeni bir DNA yazmak için kullanılan bir tür tek bir virüsün içine sığmaz. Şimdi Hewitt takımı, bu iki virüs arasında yük bölerek, bu genler farelerin gözlerinin içine yerleştirilmiş ve hedef bir gen devre dışı olabilir göstermiştir.

Ama buna rağmen, Hewitt ekibi başarıyla  çalıştıkları farelerin retina hücrelerini yüzde belirli bir geni devre dışı bırakmayı başardı.
Bu gerçekten cesaret verici bir sonuç. Retina hücrelerinin sadece %10 değiştirerek kalıtsal göz hastalığı, bazı durumlarda görüş korumak için yeterli olabilir ve Hewitt yöntemi de insanların çalışması gerektiğini söyledi.
Dahası, bu genom düzenleme gözdeki bir gen kullanılarak test edilmiş olduğunu zaten biliyoruz dağıtım yöntemi ADO ilişkili virüs için güvenlidir. Diğer hayvan çalışmalarında bu deneyler retinal hücrelere CRISPR genler elde etmek için elektrik akımı kullanılır.

Adeno-ilişkili virüs zaten geleneksel gen terapisi denemelerinde göz hastalıkları için kullanılıyor. Bu tedaviler göz için zararlı kalıtsal mutasyonların etkilerine karşı genler sağlamak için tasarlanmıştır. Prensip olarak, genom düzenleme doğrudan zararlı mutasyon kendisi doğru ya da etkilenen gen devre dışı bırakabilirsiniz, çünkü daha güçlü bir yöntem olabilir.

Fakat bir sorun vardır. Bu gendeki mutasyonlar, düzeltmek demek yerine sadece devre dışı bırakmK, Hewitt deneyi gibi. Genlerin düzeltilmesi retina gibi hücreleri bölünmeyi durdurması çok daha zor bir durum. Henüz bir fark yaratmak için retina hücreleri yeterince yüksek bir oranda gen düzeltmek için mümkün değildir.

İlk insan deneme
Genom düzenleme tekniği,CRISPR insan genomunu düzenleme için çeşitli denemeler olmuştur, ama şimdiye kadar bu CRISPR kullanımı daha büyük ve daha zor olan teknikleri kullanılmaya başlandı.
Ama bu yakında değişecek. Chengdu Sichuan Üniversitesi Batı Çin Hastanesi Mi Lu başkanlığındaki bir CRISPR bir deneme tabanlı akciğer kanseri tedavi bu ay etik onay verilmiş ve Ağustos ayında başlayabilir.

Hücreleri öldürüyor !
Ekip akciğer kanseri nedeni ile insanların 1 PD adlı  geni devre dışı bırakmak için CRISPR tekniği ile bağışıklık hücrelerini temizler. Sonra her hastanın vücuduna bu hücreler takdim ederler. Bu gen devre dışı bırakılması, bağışıklık hücrelerinin daha iyi tanıyan ve tümör hücrelerini öldürmek için yapacak PD-1 genellikle bir kişinin vücut savunma bağışıklık sistemini engeller ve bu da umut vaat ediyor.

PD-1 devre dışı bırakılması, bağışıklık hücrelerinin sağlıklı dokulara saldırmasına neden olabilir. Ama  başka tedavi seçenekleri var olan kanserli kişilerde bu riske değer olabilir.
PD-1 de CRISPR tarafından bu yıl başlayabilir ABD'de Kanser içim bir deneme olarak devre dışı kalacaktır. Ama bu davada, bağışıklık hücrelerinin de sadece kanser hücrelerini saldırmak için tasarlanmış olacak, çok riskli olmamalı.